अपनी तरह के पहले नैदानिक परीक्षण में, शोधकर्ताओं ने कैंसर से लड़ने की उम्मीद में लोगों की प्रतिरक्षा कोशिकाओं के डीएनए को ठीक करने के लिए जीन-संपादन उपकरण CRISPR का उपयोग किया।
अब, परीक्षण के प्रारंभिक आंकड़ों से पता चलता है कि यह तकनीक कैंसर रोगियों में उपयोग के लिए सुरक्षित है।
एसोसिएटेड प्रेस को बताया, "यह इस बात का प्रमाण है कि हम इन कोशिकाओं का जीन संपादन सुरक्षित रूप से कर सकते हैं," अध्ययन के सह-लेखक डॉ। एडवर्ड स्टैडमाउर, पेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय के ऑन्कोलॉजी के प्रोफेसर हैं।
फिर भी, "यह उपचार प्राइम टाइम के लिए तैयार नहीं है," स्टैडमाउर ने एनपीआर के साथ एक साक्षात्कार में जोड़ा। "लेकिन यह निश्चित रूप से बहुत आशाजनक है।"
पेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय के एक बयान के अनुसार, अभी तक केवल तीन रोगियों को अग्रणी चिकित्सा प्राप्त हुई है - दो में रक्त कैंसर के साथ कई मायलोमा और एक सार्कोमा, एक संयोजी-ऊतक कैंसर है। शोधकर्ताओं ने रोगियों के शरीर में कोशिकाओं को सुरक्षित रूप से निकालने, संपादित करने और वापस करने में सक्षम थे। साइड इफेक्ट्स के संदर्भ में सुरक्षा को मापा गया था, और लेखकों ने पाया कि उपचार से कोई गंभीर दुष्प्रभाव नहीं थे।
अमेरिकन कैंसर सोसायटी के अनुसार, एक चरण I नैदानिक परीक्षण, आमतौर पर केवल कुछ मुट्ठी भर मरीजों को शामिल करता है। छोटे परीक्षण का उद्देश्य यह निर्धारित करना है कि शरीर एक नई दवा के लिए कैसे प्रतिक्रिया करता है और क्या रोगी किसी भी प्रतिकूल प्रतिक्रिया का अनुभव करते हैं। चरण I परीक्षणों से यह पता नहीं चलता है कि क्या कोई दवा वास्तव में किसी स्थिति का इलाज करने के लिए काम करती है - जो बाद के परीक्षणों में फसलों पर सवाल उठाती है। जैसा कि यह खड़ा है, सीआरआईएसपीआर अध्ययन बताता है कि नई कैंसर थेरेपी कम से कम तीन लोगों के लिए सुरक्षित है, और अधिक डेटा को आने से रोकती है।
कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय, बर्कले के एक जैव रसायनविद् जेनिफर डूडना ने कहा, "मैं इस बारे में बहुत उत्साहित हूं, जिसकी टीम ने पहली बार CRISPR तकनीक की खोज और विकास किया था। (डूडना वर्तमान अध्ययन में शामिल नहीं था।)
CRISPR वैज्ञानिकों को एक सेल के आनुवंशिक कोड से डीएनए के विशिष्ट स्निपेट को काटने और यदि वांछित है तो नए में पेस्ट करने की अनुमति देता है। Stadtmauer और उनके सहयोगियों ने इस तकनीक को T कोशिकाओं पर लागू किया, एक प्रकार की श्वेत रक्त कोशिका जो शरीर में रोगग्रस्त और कैंसर कोशिकाओं पर हमला करती है। टी-सेल रडार के तहत फिसलने के लिए कैंसर कई तरकीबों का उपयोग करता है, लेकिन सीआरआईएसपीआर का उपयोग करके, शोधकर्ताओं का लक्ष्य प्रतिरक्षा कोशिकाओं को मायावी ट्यूमर की मदद करना और उन्हें नीचे ले जाना है।
तकनीक एक और कैंसर थेरेपी से मिलती है, जिसे "CAR T" के रूप में जाना जाता है, जो कि ट्यूमर पर कुंडी लगाने के लिए नए उपकरणों के साथ प्रतिरक्षा कोशिकाओं को भी सुसज्जित करता है, लेकिन राष्ट्रीय कैंसर संस्थान के अनुसार, CRISPR का उपयोग नहीं करता है।
नए अध्ययन में, वैज्ञानिकों ने सीआरआईएसपीआर का उपयोग प्रतिरक्षा कोशिकाओं के डीएनए से तीन जीनों को छीनने के लिए किया। विश्वविद्यालय के बयान के अनुसार, जीन में से दो में कोशिका की सतह पर संरचनाओं का निर्माण करने के निर्देश हैं, जिन्होंने टी कोशिकाओं को ट्यूमर से ठीक से बंधने से रोका था। तीसरे जीन ने PD-1 नामक एक प्रोटीन के लिए निर्देश दिए, एक तरह का "ऑफ स्विच" जो कैंसर कोशिकाओं को प्रतिरक्षा सेल के हमलों को रोकने के लिए फ्लिप करता है।
बयान में कहा, "CRISPR संपादन का हमारा उपयोग जीन थैरेपी की प्रभावशीलता को सुधारने की ओर है, न कि एक मरीज के डीएनए का संपादन," सह-लेखक डॉ। कार्ल जून, पेनसिल्वेनिया विश्वविद्यालय में इम्यूनोथेरेपी के प्रोफेसर।
किए गए इन समायोजन के साथ, शोधकर्ताओं ने मरीजों में वापस इंजेक्शन लगाने से पहले टी कोशिकाओं पर एक नया रिसेप्टर लगाने के लिए एक संशोधित वायरस का उपयोग किया। नए रिसेप्टर को अधिक कुशलता से ट्यूमर का पता लगाने और हमला करने में मदद करनी चाहिए। अब तक, संपादित कोशिकाएं मरीजों के शरीर के अंदर बच गई हैं और जैसा कि इरादा किया गया है, गुणा किया गया है, स्टैडमाउर ने एपी को बताया। हालांकि, यह स्पष्ट नहीं है कि क्या और कब मरीजों के कैंसर पर घातक हमला होगा।
इलाज के दो से तीन महीने बाद, एक मरीज का कैंसर बिगड़ गया, जैसा कि इलाज से पहले था, और एक अन्य मरीज स्थिर रहा, एपी ने बताया। तीसरे रोगी ने हाल ही में अपनी प्रतिक्रिया का आकलन करने के लिए उपचार प्राप्त किया। इस बीच, शोधकर्ताओं का लक्ष्य है कि कैंसर को उतारने में तकनीक की सुरक्षा और इसकी प्रभावकारिता दोनों का आकलन करने के लिए 15 और मरीजों को भर्ती किया जाए। विश्वविद्यालय के बयान के अनुसार, अगले महीने फ्लोरिडा के ऑरलैंडो में अमेरिकन सोसायटी ऑफ हेमेटोलॉजी की एक बैठक में प्रारंभिक सुरक्षा परिणाम प्रस्तुत किए जाएंगे।
"हम अधिक रोगियों और वास्तव में एक कॉल करना चाहते हैं कि CRISPR का उपयोग सुरक्षित है। लेकिन डेटा निश्चित रूप से उत्साहजनक है," डॉ। मिशेल सदेलैन, मेमोरियल स्लोन केटरिंग कैंसर सेंटर में एक प्रतिरक्षाविज्ञानी। यॉर्क, एनपीआर को बताया। "अब तक, इतना अच्छा - लेकिन अभी भी जल्दी।"
अध्ययन बायोटेक कंपनी Tmunity Therapeutics के हिस्से में वित्त पोषित किया गया था। कुछ अध्ययन लेखकों और पेंसिल्वेनिया विश्वविद्यालय की इस कंपनी में वित्तीय हिस्सेदारी है, एपी ने बताया।
