चीन में वैज्ञानिकों ने एचआईवी के एक मरीज के इलाज के लिए CRISPR जीन-एडिटिंग तकनीक का इस्तेमाल किया है, लेकिन एक नए अध्ययन के मुताबिक, यह मरीज को ठीक नहीं करता है।
द न्यू इंग्लैंड जर्नल ऑफ मेडिसिन में आज (सितम्बर 11) प्रकाशित, यह पहली बार प्रदर्शित करता है कि बीजिंग में पेकिंग विश्वविद्यालय के लेखकों के अनुसार इस विशेष जीन-संपादन उपकरण का उपयोग एक प्रायोगिक एचआईवी थेरेपी में किया गया है।
भले ही उपचार ने रोगी के एचआईवी संक्रमण को नियंत्रित नहीं किया, लेकिन चिकित्सा सुरक्षित दिखाई दी - शोधकर्ताओं ने किसी भी अनपेक्षित आनुवंशिक परिवर्तन का पता नहीं लगाया, जो कि जीन थेरेपी के साथ अतीत में एक चिंता का विषय रहा है।
विशेषज्ञों ने सीआरआईएसपीआर का उपयोग करने में सक्षम होने की दिशा में एक महत्वपूर्ण पहले कदम के रूप में काम की प्रशंसा की, एक उपकरण जो शोधकर्ताओं को एचआईवी को ठीक करने के लिए डीएनए को ठीक से संपादित करने की अनुमति देता है।
एक संक्रामक रोग विशेषज्ञ डॉ। अमेश अदलजा और बाल्टिमोर में द जॉन्स हॉपकिन्स सेंटर फॉर हेल्थ सिक्योरिटी के एक वरिष्ठ विद्वान डॉ। अमेश अदलजा ने कहा, "उन्होंने एक मरीज पर बहुत ही अभिनव प्रयोग किया और यह अध्ययन में शामिल नहीं था।" "इसे एक सफलता के रूप में देखा जाना चाहिए।"
नया अध्ययन एक चीनी वैज्ञानिक के असंबंधित, विवादास्पद मामले से बहुत अलग है, जिसने उन्हें एचआईवी के लिए प्रतिरोधी बनाने के प्रयास में जुड़वां बच्चों के जीनोम को संपादित करने के लिए CRISPR का उपयोग किया था। उस मामले में, चीनी वैज्ञानिक ने भ्रूण के डीएनए को संपादित किया, और इन जीन परिवर्तनों को अगली पीढ़ी को पारित किया जा सकता है। नए अध्ययन में, डीएनए संपादन वयस्क कोशिकाओं में किए गए थे, जिसका अर्थ है कि उन्हें पारित नहीं किया जा सकता है।
अध्ययन में एचआईवी के एक भी मरीज को शामिल किया गया था, जिसने रक्त कैंसर का एक प्रकार ल्यूकेमिया विकसित किया था। नतीजतन, रोगी को अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण की आवश्यकता थी। इसलिए शोधकर्ताओं ने इस अवसर का उपयोग रोगी में कोशिकाओं को ट्रांसप्लांट करने से पहले एक डोनर से बोन मैरो स्टेम सेल में डीएनए को संपादित करने के लिए किया।
विशेष रूप से, शोधकर्ताओं ने CRISPR का उपयोग CCR5 नामक एक जीन को हटाने के लिए किया, जो एक प्रोटीन के लिए निर्देश प्रदान करता है जो कुछ प्रतिरक्षा कोशिकाओं की सतह पर बैठता है। एचआईवी इस प्रोटीन को कोशिकाओं के अंदर जाने के लिए एक "पोर्ट" के रूप में उपयोग करता है।
जिन लोगों का स्वाभाविक रूप से CCR5 जीन में उत्परिवर्तन होता है उनका छोटा प्रतिशत एचआईवी संक्रमण के लिए प्रतिरोधी होता है।
क्या अधिक है, दुनिया के केवल दो लोगों ने एचआईवी के "ठीक" होने के बारे में सोचा - जिसे बर्लिन रोगी और लंदन के रोगी के रूप में जाना जाता है - क्या प्राकृतिक सीसीआर उत्परिवर्तन वाले दाताओं से अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण प्राप्त करने के बाद वायरस को उनके शरीर से प्रतीत होता है। ।
हालांकि, चूंकि इस विशेष उत्परिवर्तन के साथ अस्थि मज्जा दाताओं को ढूंढना मुश्किल हो सकता है, शोधकर्ताओं ने अनुमान लगाया कि आनुवंशिक रूप से संपादित दाता कोशिकाओं का एक ही प्रभाव हो सकता है।
रोगी को प्रत्यारोपण प्राप्त होने के एक महीने बाद, उसका ल्यूकेमिया पूरी तरह से छूट गया था। परीक्षणों से यह भी पता चला कि आनुवंशिक रूप से संपादित स्टेम कोशिकाएं उसके शरीर में बढ़ने और रक्त कोशिकाओं का उत्पादन करने में सक्षम थीं। ये आनुवांशिक रूप से संपादित कोशिकाएं रोगी के शरीर में पूरे 19 महीनों तक बनी रहती हैं, जिसके बाद उसका पालन किया जाता है।
इसके अलावा, शोधकर्ताओं ने सीआरआईएसपीआर जीन संपादन के किसी भी "ऑफ-टारगेट" प्रभाव को नहीं देखा, जिसका अर्थ है कि उपकरण उन जगहों पर आनुवांशिक परिवर्तन नहीं पेश करता है जहां यह इरादा नहीं था या समस्या पैदा कर सकता है।
हालांकि, जब रोगी ने अध्ययन के हिस्से के रूप में अपनी एचआईवी दवाओं पर बात करना बंद कर दिया, तो उसके शरीर में वायरस का स्तर बढ़ गया और उसे फिर से अपनी दवा लेना शुरू करना पड़ा। यह प्रतिक्रिया बर्लिन और लंदन के रोगियों के विपरीत थी, जो बिना दवाओं के एचआईवी मुक्त रहते थे।
बीजिंग के रोगी में कम प्रतिक्रिया की संभावना थी, भाग में, क्योंकि जीन-संपादन प्रक्रिया बहुत कुशल नहीं थी। दूसरे शब्दों में, शोधकर्ता सभी दाता कोशिकाओं में CCR5 जीन को हटाने में सक्षम नहीं थे।
फिर भी, "हम मानते हैं कि यह रणनीति एचआईवी के लिए जीन थेरेपी के लिए एक आशाजनक दृष्टिकोण है", पेकिंग विश्वविद्यालय में सेल जीव विज्ञान के एक प्रोफेसर, वरिष्ठ लेखक हांगकुई डेंग, ने लाइव साइंस को बताया।
डेंग ने कहा कि जीन-संपादन प्रक्रिया में सुधार का एक संभावित तरीका तथाकथित प्लुरिपोटेंट स्टेम सेल के साथ शुरू करना होगा, जिसमें किसी भी प्रकार की कोशिका बनाने की क्षमता है। शोधकर्ता CCR5 को निष्क्रिय करने के लिए CRISPR के साथ इन कोशिकाओं को संपादित करेंगे, और फिर अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के लिए उपयोग किए जाने वाले रक्त स्टेम कोशिकाओं को बनाने में कोशिकाओं का साथ देंगे। डेंग ने कहा कि इस रणनीति के परिणामस्वरूप CCR5 जीन की अधिक संख्या में दाता कोशिकाएं हो सकती हैं।
यह ध्यान रखना महत्वपूर्ण है कि इस प्रकार के जीन-थेरेपी उपचार केवल इसलिए संभव थे क्योंकि रोगी को अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण की आवश्यकता भी थी, और इसलिए यह ऐसा कुछ नहीं है जो औसत एचआईवी रोगी के लिए अपने वर्तमान रूप में लागू किया जा सकता है।
"ये एचआईवी वाले सामान्य व्यक्ति नहीं हैं," अदलजा ने लाइव साइंस को बताया। "ये वे लोग हैं जिन्हें एचआईवी है और अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण की भी आवश्यकता है," उन्होंने कहा। अदलजा ने कहा कि बोन मैरो ट्रांसप्लांट एक खतरनाक प्रक्रिया हो सकती है।
हालांकि CCR5 उत्परिवर्तन एचआईवी से बचाता है, कुछ अध्ययनों से पता चलता है कि आनुवंशिक संशोधन के अन्य हानिकारक प्रभाव हो सकते हैं। उदाहरण के लिए, इस साल की शुरुआत में प्रकाशित एक अध्ययन में पाया गया कि प्राकृतिक CCR5 उत्परिवर्तन को प्रारंभिक मृत्यु के जोखिम के साथ जोड़ा गया था। हालांकि, शोधकर्ताओं ने ध्यान दिया कि अपने एचआईवी उपचार के साथ, वे केवल रक्त स्टेम कोशिकाओं में CCR5 जीन को संशोधित कर रहे हैं, जो शरीर में अन्य ऊतकों में CCR5 जीन को प्रभावित नहीं करेगा।
अध्ययन के साथ संपादकीय में, पेन्सिलवेनिया पेर्लमैन स्कूल ऑफ मेडिसिन विश्वविद्यालय में सेलुलर इम्युनोथेरपी के केंद्र के निदेशक डॉ। कार्ल जून ने कहा कि एचआईवी के लिए सीआरआईएसपीआर का उपयोग करने वाले भविष्य के शोध में प्रतिभागियों को अधिक समय तक पालन करना चाहिए, क्योंकि जीन से हानिकारक प्रभाव थेरेपी, जैसे कैंसर, को दिखाने में सालों लग सकते हैं। जून, जो नए अध्ययन में शामिल नहीं थे, पहले एचआईवी के लिए जीन थेरेपी आयोजित करते थे, हालांकि सीआरआईएसपीआर के साथ नहीं।
